Byly relizovány 3 cesty zkoumání:1) izolace celkového RNA i z jizev a ostatní kůže, 2) kvantitativní odlišení single-nukleotidových mutantů mRNA od divokého typu K6a mRNA jak z pacientských keratinocytů, tak jizev a 3) důkaz, že opakované léčení siRNA umožní zastavit mutanty K6a mRNA v kultivátech pacientské kůže. To dovolí neinvazivní sběr vzorků a monitorování genů, což pomůže při hodnocení účinku RNAi léčení, včetně inhibitorů, které jsou specifickým cílem target single-nucleotide mutací.
Léčení rnai
RNA interference (RNAi) je evolučně zakonzervovaný mechanizmus pro specifickou inhibici na úrovni mRNA. Objev, že short interfering RNAs (siRNAs) jsou selektivní, potentní a mohou se ze široka vyhnout imunitnímu dohledu, přilákal zájem o tyto inhibitory jako o léčiva. Jednoduchý nukleotid specifický siRNA(K6a_513a.12, též znám jako TD101), byl nedávno vyhodnocen ve fázi 1b klinického pokusu jako podstata kožní poruchy u řady kožních chorob.
Additional Info
-
Literatura:
Robyn P Hickerson, R.P. et al.: Development of Quantitative Molecular Clinical End Points for siRNA Clinical Trials. J of Invest Dermatol (2011) 131, 1029–1036.
Typ příspěvku:
Referát
