Standardní léčba APL dnes obsahuje ATRA v kombinaci s chemoterapií založenou na antracyklinech. Jde o vysoce účinnou léčbu, která vede k dosažení remise a zřejmě i vyléčení většiny nemocných. Má však své limity. Nezanedbatelná část nemocných zejména s vysokým rizikem (tj. s iniciální leukocytózou) umírá časně po stanovení diagnózy na následky intrakraniálního krvácení. Významné je v této podskupině i riziko relapsu (20 30 %).
ATO je v současnosti nejúčinnějším lékem u APL, od jeho použití v primoléčbě se očekává jednak zlepšení léčebných výsledků, jednak možnost redukce či úplné eliminace cytostatické léčby zejména u nemocných v nízkém či středním stupni rizika. Severoamerická studie C9710 zjistila, že přidání ATO do konsolidace v primoléčbě vede ke snížení rizika relapsu ve všech rizikových skupinách. V rámci studie prováděné v MD Anderson Cancer Center byli nemocní léčeni kombinací ATO a ATRA s limitovanou (u vysoce rizikových nemocných) či žádnou chemoterapií. Kompletní remise dosáhlo v nízce a vysoce rizikové skupině 96 %, resp. 79 %, relapsy byly v obou skupinách ojedinělé.
Úspěchy s použitím pouze ATO bez jiných léků byly zaznamenány v zemích, kde je paradoxně tento lék dostupnější než chemoterapie. Všechny publikované práce z těchto zemí referují o 86 - 88 % kompletních remisí u nově léčených nemocných.
ATO by se podle autora mohl použít také u nemocných, kteří z nějakého důvodu nemohou dostat chemoterapii – nemocní se srdečním selháváním, se sekundární APL, kteří mají po předchozí cytostatické terapii dosaženou maximální dávku antracyklinů a také staří nemocní. Kombinaci ATRA a ATO pak autor doporučuje v indukční i konsolidační léčbě nízce rizikových nemocných, ATO v kombinaci s chemoterapií v konsolidační léčbě u vysoce rizikových nemocných.